Ophthotech 公司今天宣布：从第一个临床研究结果看，治疗神经血管性年龄相关性黄斑变性（湿性年龄相关性黄斑变性），联合用药优于单用 Lucentis（兰尼珠单抗，抗血管内皮生长因子单抗），两者具有统计学上差异。
一项前瞻性、随机对照的 2b 期临床研究纳入 449 名湿性年龄相关性黄斑变性患者。联合应用 Ophthotech 公司的 Fovista（抗血小板源性生长因子抗体，1.5mg）和 Lucentis（抗血管内皮生长抗体）治疗，获得了预期的主要指标——提高平均视力恢复水平。在治疗后 24 周应用早期糖尿病视网膜病变治疗研究（ETDRS）标准表测量，联合应用 Fovista（1.5mg）和 Lucentis 患者获得 10.6 个字母的视力提高，而单用 Lucentis 组仅获得 6.5 个字母的视力提高（P=0.019），即前者增加了 62% 的视力提高。
该试验中两组均没有发现明显的安全问题。
以月为时间单位，比较联合治疗组与单药治疗组，前者的视力提高程度均大于后者。此外，随着时间的推移，两组间视力提高水平的差值逐渐扩大。在治疗后 6 个月时，联合用药组较单药治疗组视力提高水平的差值大于治疗后 3 个月时的差值。提示：效果曲线差值的增加来自抗血小板源性生长因子的慢性作用。数据呈现经典的剂量效应曲线。
“这对湿性年龄相关性黄斑变性患者而言确实是个重要的发现。相较单用抗血管内皮生长因子能够获得超过 62% 的视力提高是相当了不起的。”视网膜专家 Carmen A. Puliafito（医学博士，南加州大学 Keck 医学院的系主任）评价道。“这个做得很好的研究，其结果有利地支持了血小板源性生长因子可以作为治疗湿性年龄相关性黄斑变性的重要靶点。为开创一个联合治疗（协同或互补联合）的时代架设了一个平台。我希望能尽快为我们的病人研制出这种重要的药物。”
联合治疗组较单药组显著获益的结果出现在所有的亚组，这是在分析了基础视力、病灶大小和患者视力（根据 ETDRS 标准表分为 1、2、3、4、5 行）构成比例后得出的结论。在各视力分级亚组中，联合治疗组较单药治疗组视力均有 7.4% 以上的绝对获益。其中，视力在 3 行以上者，联合用药较单药治疗增加相对获益 25%。在 4 行以上和 5 行以上亚组，这个增加相对获益值分别为 69% 和 178%。
Donald J. D'Amico 博士，威尔·康奈尔医学院眼科学的教授及主席补充道“这一突破性研究是我们提高湿性年龄相关性黄斑变性治疗水平的重要一步，代表了清晰的模式转化。 这一验证性研究显示，在治疗后 6 个月，各亚组中，联合用药组较单药组患者视力的提高幅度均显著增加。为了提高视力恢复的效果，我很乐意联用抗血小板源性生长因子与市场上任何一种抗血管内皮生长因子药物（该药物的种类在不断增加）。”
“这个大型研究显示联合用药能够显著提高效果（各亚组结果一致），它给了我们莫大的鼓励。”Samir Patel（医学博士，Ophthotech 公司的合伙人，总裁及首席执行官）说。“基于这个结果，我们公司计划加快准备 3 期注册程序，让 Fovista（抗血小板源性生长因子）能够更早地应用于湿性年龄相关性黄斑变性患者。”
