2024年3月15日，苏州康宁杰瑞生物科技有限公司（以下简称“苏州康宁杰瑞”）宣布，公司自主研发的组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体KN057获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于血友病A的治疗。
“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。药物获得FDA授予的孤儿药资格认定后，其在美国的后续研发及商业化等方面将会享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。
关于KN057
KN057注射液是苏州康宁杰瑞自主研发，具有自主知识产权的一种单克隆抗体，通过特异性靶向组织因子途径抑制物（TFPI），中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用。凭借独特的作用机制和分子设计，KN057有望在伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中发挥预防治疗的作用，其安全性和疗效已经在前期的临床试验中得到了初步验证。目前，KN057正准备在国内开展两项III期临床研究。
KN057注射液采用高浓度液体制剂，具有半衰期长、每周一次皮下注射等特点，有利于提高血友病患者长期预防治疗的依从性和有效性，从而降低出血次数、减少关节损伤和改善患者生活质量。苏州康宁杰瑞已就该项目在大中华区的权益与四川远大蜀阳药业责任有限公司达成许可合作。
关于苏州康宁杰瑞
苏州康宁杰瑞成立于2008年，致力于抗体及蛋白大分子药物的研究与产业化。公司已拥有完整的大分子药物研发技术平台，建立了从大分子药物的早期筛选、细胞工程化、细胞株构建、小试研究、中试放大、质量研究、药物非临床及临床研究到申报注册的完整研发功能链。截止目前，公司共获得过8个1类生物制品、5个生物类似物的临床研究批件，其中3个品种入选国家重大新药创制专项。公司还向众多国内药企转让生物技术及产品三十余项，极大的推动了生物医药在苏州、江苏乃至全国的产业化进程。
“诚实，创新，成长，荣誉，合作”是苏州康宁杰瑞的核心理念，公司希望通过持续创新，为患者提供更多高效、负担得起的生物药品。
